Un equipo de investigadores de la Universidad de Cambridge ha desarrollado una nueva terapia experimental que podría transformar el tratamiento de la leucemia infantil, reduciendo o incluso reemplazando la necesidad de quimioterapia intensiva.
El hallazgo, publicado en la revista Nature Communications, se centra en la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B), que representa el 40 % de los casos de cáncer infantil y afecta a más de 500 niños al año solo en el Reino Unido.
“Necesitamos tratamientos más eficaces y menos tóxicos. Aunque la quimioterapia puede curar, sus efectos son realmente duros”, señaló el Dr. Simon Richardson, uno de los autores principales del estudio.
¿En qué consiste la nueva terapia?
Básicamente, la estrategia consiste en la combinación de dos medicamentos orales:
- Venetoclax: ya aprobado para tratar la leucemia mieloide aguda. Induce la muerte celular programada (apoptosis).
- Inobrodib: compuesto experimental que bloquea el gen CREBBP, haciendo que las células cancerosas cambien su metabolismo lipídico y se vuelvan vulnerables a la ferroptosis (otro tipo de muerte celular).
“La combinación eliminó eficazmente células resistentes a venetoclax en modelos celulares y animales”, explicó el profesor Brian Huntly, del Instituto de Células Madre de Cambridge.
Aunque la quimioterapia tradicional logra curar a la mayoría de los pacientes pediátricos con LLA-B, el tratamiento puede durar más de dos años y suele causar efectos secundarios severos:
- Náuseas y vómitos
- Pérdida de cabello
- Infecciones frecuentes
- Daño duradero en nervios, articulaciones o el corazón
En adolescentes y adultos, el impacto físico es aún mayor, y las tasas de curación son más bajas. Según los autores del estudio, este enfoque terapéutico podría ofrecer múltiples beneficios en comparación con las quimios:
- Menos toxicidad y efectos secundarios
- Tratamiento oral (más fácil de administrar en casa)
- Recuperación más rápida del sistema inmunológico
- Costos potencialmente más bajos a mediano plazo (venetoclax podría abaratarse con genéricos)
Además, sería una alternativa más segura que otras terapias avanzadas como la inmunoterapia CAR-T, que puede dejar al cuerpo sin capacidad de producir células B.
Aunque los resultados actuales se basan en modelos preclínicos, el equipo de Cambridge se prepara para dar el siguiente paso: ensayos clínicos en pacientes humanos, especialmente aquellos con recaídas o resistencia a la quimio.
Este avance representa una esperanza real para miles de familias. Si los ensayos clínicos confirman su eficacia, esta combinación de fármacos podría sustituir en parte (o totalmente) a la quimioterapia. Una terapia menos invasiva, más humana y potencialmente más accesible está más cerca de hacerse realidad.