Un ensayo clínico innovador ha mostrado resultados alentadores para el tratamiento de gliomas difusos de la línea media, considerados letales en la infancia. Realizado por un equipo de científicos de la Universidad de Stanford, este estudio sugiere que las terapias basadas en células CAR-T podrían ser una solución efectiva para estos tumores previamente incurables.
En esta fase 1 del ensayo, se involucraron 11 pacientes, y los resultados preliminares son esperanzadores. Se observó una reducción significativa en el tamaño de los tumores, así como mejoras en las funciones neurológicas. En un caso notable, se logró la desaparición total del glioma.
El DIPG, un subtipo de glioma que afecta el tronco encefálico, es conocido por su alta letalidad y una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 1%. Este tipo de cáncer es difícil de tratar debido a su resistencia a la quimioterapia y a la limitada efectividad de la radioterapia, además de que la cirugía rara vez es una opción viable.
Cada año, se diagnostican varios cientos de gliomas difusos en Estados Unidos, con una expectativa de vida promedio de tan solo un año. Estos datos resaltan la importancia de los avances logrados en este ensayo clínico.
El tratamiento en Stanford consiste en modificar linfocitos T, células del sistema inmunitario, para que reconozcan y destruyan las células tumorales. El equipo liderado por Michelle Monje identificó el marcador GD2, que se produce en grandes cantidades en las células tumorales de estos gliomas, y desarrolló células CAR-T específicas para atacar dicho marcador.
Un rayo de esperanza para los jóvenes afectados por tumores cerebrales letales
De los 11 pacientes en el estudio, nueve mostraron mejoras significativas en relación a sus discapacidades. Cuatro de ellos experimentaron reducciones en el tamaño de sus tumores superiores al 50%, mientras que uno logró una remisión completa, con el tumor desaparecido en escáneres cerebrales. Este paciente se mantiene saludable cuatro años después del diagnóstico.
La supervivencia promedio de los participantes fue de 20,6 meses, un incremento notable en comparación con las expectativas habituales. Dos pacientes lograron vivir más de 30 meses, y uno de ellos sigue recibiendo células CAR-T de manera regular, habiendo recuperado habilidades como caminar, correr, así como mejoras en la audición y el sentido del gusto.
El éxito inicial de esta terapia contra tumores sólidos representa un avance significativo en la oncología pediátrica. A pesar de estar en una fase temprana, los resultados brindan esperanza a las familias que enfrentan diagnósticos difíciles y refuerzan el potencial de la biotecnología en la lucha contra el cáncer.